Badania kliniczne przeprowadzane są z zachowaniem najwyższych standardów, zgodnie z zasadami Dobrej Praktyki Klinicznej oraz wewnętrznymi regulacjami i obejmują: proces selekcji ośrodka badawczego, przygotowania go do prowadzenia badania, uzyskanie zgody Komisji Bioetycznej i Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych (CEBK), przeprowadzenie badania i proces monitoringu. Badania kliniczne prowadzone są w czterech etapach - fazach, pozytywny wynik każdej z nich, pozwala przejść do następnej.
Badania kliniczne podlegają rygorystycznym przepisom. Postępy każdego badania są monitorowane przez instytucje rządowe.
Badania kliniczne mają co najmniej trzy fazy. Możliwe jest także zorganizowanie czwartej fazy jeśli będą konieczne odpowiedzi na pytania zgłoszone przez władze rejestracyjne.
Faza I
Kiedy nowy schemat leczenia lub szczepionka są testowane po raz pierwszy, najczęściej w ramach takiego badania są podawane niewielkiej grupie zdrowych ochotników. Jednakże w niektórych przypadkach, takich jak badanie nowego leku na chorobę nieuleczalną, na przykład nowotwór, produkt może być testowany z udziałem ochotników, którzy cierpią na tę chorobę.
Najważniejsze cele fazy I badań:
-
upewnienie się, że nowy lek nie budzi istotnych wątpliwości dotyczących bezpieczeństwa
-
wyjaśnienie, czy jest on w stanie dotrzeć do wybranego obszaru ciała i pozostać tam tak długo, by korzystnie oddziaływać na organizm
-
uzyskanie wstępnych dowodów, że lek może mieć wartość terapeutyczną lub prewencyjną w odniesieniu do danej choroby lub dolegliwości
Faza II
Jeżeli faza I zakończy się sukcesem, konieczne będzie uzyskanie zezwolenia na przeprowadzenie badania z udziałem większej grupy osób.
W badaniach fazy II zazwyczaj, choć nie zawsze, uczestniczą pacjenci, którzy cierpią na badaną jednostkę chorobową, na którą ma wpływać potencjalny lek, chorobę, którą ma leczyć potencjalny lek, a ich celem jest ustalenie:
-
skuteczności leczenia danej choroby
-
skuteczności zapobiegania danej chorobie, jeżeli ochotnik już na nią nie choruje
-
odpowiednich schematów dawkowania
W tej fazie działanie leku można porównać z działaniem innej substancji - placebo, podawanej innej grupie pacjentów. Placebo to substancja, która wygląda tak samo jak badany potencjalny nowy lek, jednak nie zawiera żadnej substancji czynnej.
W ten sposób tworzy się grupę porównawczą służącą za punkt odniesienia dla oceny działania badanego leku. Ważne jest, że pacjenci i badacze, nie wiedzą, którzy ochotnicy otrzymują badany lek, a którzy placebo. Ten sposób prowadzenia badania jest określany mianem metody badań podwójnie zaślepionych i kontrolowanych placebo. Zapewnia on zachowanie pełnej bezstronności przy dokumentowaniu i prezentowaniu wyników badania.
Faza III
Jeżeli wyniki II fazy badań będą obiecujące, będziemy się starali przeprowadzić III fazę badań. Ta faza badań jest organizowana na znacznie szerszą skalę, często przy udziale setek, a nawet tysięcy uczestników pochodzących z różnych krajów.
Najważniejsze cele badań III fazy:
- wykazanie bezpieczeństwa i skuteczności badanego leku lub badanej szczepionki u typowego pacjenta, który będzie ten produkt stosował
- potwierdzenie skuteczności schematów dawkowania
- określinie działań niepożądanych lub powody, dla których badany lek nie powinien być stosowany u osób cierpiących na konkretną chorobę, wskazanie przeciwwskazań
- zgromadzene wiedzy na temat korzyści ze stosowania badanego leku lub badanej szczepionki i porównanie je z ewentualnymi ryzykami
- porównanie wyników badania z wynikami aktualnie stosowanych schematów leczenia
Sukces badania klinicznego w danym wskazaniu lub wskazaniach oznacza, że badany lek musi zapewniać możliwość lepszego leczenia pacjentów w porównaniu z aktualnie stosowanymi schematami terapeutycznymi. Badania fazy III mogą trwać nawet kilka lat. Jeżeli lek lub szczepionka przejdą badania fazy III z wynikiem pozytywnym, firma może starać się o uzyskanie zatwierdzenia ze strony władz rejestracyjnych, które dotyczy wprowadzenia produktu do obrotu w danych krajach lub regionach.
W przypadku nowego leku władze rejestracyjne, na podstawie dowodów naukowych, zebranych podczas badań klinicznych i przedklinicznych, określą wskazania do jego stosowania, dawkowanie i grupy pacjentów, którym może być przepisywany.
Faza IV
Ostatnia faza badań klinicznych dotyczy leków zarejestrowanych i wprowadzonych do obrotu, czyli dostępnych w sprzedaży. Etap ten ma na celu określenie, czy lek jest bezpieczny we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta i dla wszystkich grup chorych. W tej fazie weryfikowane są wyniki uzyskane w poprzednich etapach. W ramach IV fazy badane są również między innymi nowe wskazania dla zarejestrowanego już leku.
